最昂贵的稿费(最昂贵的话语)

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法 Zolgensma 上市。作为一款备受瞩目的基因疗法，Zolgensma 可根本性解决 1 型 SMA 的遗传病因，在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。

图片来源：麻省理工科技评论

但在周五，诺华同时表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元，这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。

SMA 是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起。根据疾病的发生时间和严重程度，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，大约 60% 的SMA患者是 1 型，也是最严重的一种类型。

图片来源：evolving-science.com

据估计，SMA发病率为 1/6000-1/10000，也就是说每 10000 名新生儿中就有一人受此影响，其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。

SMA病因明确，但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施，无药可医。不过，也正因致病基因明确，近些年来基因治疗技术的发展，为该类疾病带来了希望。

对于高昂的售价，网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。不过也有网友表示，鉴于药品超高的研发成本和研发时间，可以理解这个售价。

对此，诺华公司在声明中表示，与一些疗法需要长期治疗不同，Zolgensma疗法是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，不比现有的一些疗法更贵。目前，另外一种治疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症的疗法是美国百健公司的Spinraza，第一年治疗花费75万美元，此后每年的费用为37.5万美元。

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